全站搜索
文章正文
推荐国产仿制药BH4的提案
Published:2017-03-05 11:21:25    Text Size:【BIG】【MEDIUM】【SMALL
      四氢生物蝶呤(BH4)缺乏症,是高苯丙氨酸血症的一种类型,是一种常染色体遗传性疾病,主要会对患者的神经系统造成损害,导致患儿出现智力低下、癫痫等症状。
      在中国BH4缺乏症的发病率约为1/100000,自80年代新生儿筛查普及至今,全国约有BH4患儿11000人左右,然而在治疗的人数不足一半,大部分患儿因药费的高昂在幼儿时期就被父母放弃治疗,以至这些可怜的孩子自生自灭,从慢慢变傻、多动、到自残、自虐、再到身体各部分神经系统受到严重损伤、最后死亡。
      BH4缺乏症早发现早治疗,科学用药,终生用药,这些患儿会跟正常人一样健康生活,他们上学、就业、结婚、生育,一样可以成为国家的栋梁。然而治疗BH4缺乏症最有效的药物就是BH4药片,目前中国市场上有的,治疗BH4缺乏症的唯一用药就是Kuvan(科望),每瓶30粒,每粒8815元,例如:一名10岁的 BH4缺乏症儿童每个月要服用4瓶“科望”,每月药费35260元。并且“科望”在中国市场销售的几年里经常出现断药、买药无发票、药物临近过期等情况发生,给患儿家庭带来重负和精神上的伤害。
      国内BH4缺乏症患儿家长在2009年之前分别从瑞士Schircks实验室购买BH4化学制剂,然而2008年12月2日美国Biomarin公司高调宣布Kuvan(科望)在欧洲获得销售许可,瑞士实验室被迫关闭。时至今日国内一小部分患儿家长从台湾购买BH4,为维持生命又的干脆从化工厂购买没有提纯的BH4化学粉末。然而,摆在更多家庭面前的问题还是用不起药,各地医保、社保、商业保险绝大多数对BH4药不给予报销,即便有一两个大城市医保有报销政策,目前也无一人享受到。患儿家长卖肝卖肾,卖房子卖地也仅仅能维持几年的药费,而对于一生用药的漫长过程而言,才是刚刚开始。这正应对着“科望”的名字,可望而不可即,大批患儿和他们的家长只能望药兴叹!
      我机构北京大爱天使苯丙酮尿症罕见病关爱中心现有BH4缺乏症患儿400余人,多数患儿生活在水深火热之中,迫切需要国产BH4仿制药尽快上市,这样药费会大大降低,更多患儿能早日吃上药。已经致残的BH4患儿得到治疗后能早日康复,融入社会,过上有尊严的生活,只有这样社会才能真正意义上的和谐,患儿们才能更好的实现他们的中国梦!这也将对提高整个中华民族的人口素质有着重大和深远的意义!


                                                                          北京大爱天使苯丙酮尿症罕见病关爱中心
 
 
                                                                                                   2017年2月26日

\         \
 
搜索
脚注信息
北京大爱天使苯丙酮尿症罕见病关爱中心
备案/许可证编号: 京ICP备14026981号