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日本BH4缺乏症患者用药
Published:2015-10-11 13:41:55    Text Size:【BIG】【MEDIUM】【SMALL
    日本BH4缺乏症患者服用的“二盐酸左旋四氢生物蝶呤”药品,是由日本国内自己研发生产的日本版“科望”,但由于日本BH4缺乏症患者极少,市场太有限,于是便将该药的专利权卖给了美国BioMarin公司(中文译音“拜玛琳公司”),随后美国版“科望”问世,并在全球进行销售。后来因为美国版的“科望”价格太高,对于日本政府在医疗经费上的支出以及BH4家庭也是一个不小的经济负担,因此日本又开始重新生产,才使得这款日本版的“科望”诞生。两个版本的“科望”成分基本上完全一模一样,只是日本版“科望”是粉末状的,美国版“科望”是片状的。 

    在日本PKU儿童享受普通保险,无论是经典型PKU患者的特殊食品还是BH4缺乏症患者的药品政府给予百分百的报销。而十几岁以上的患者全部都是国民医保,政府报销70%,个人承担30%,但是日本版的“科望”属于高额药品,根据体重不同,患者平均每月的开销要在300万—500万日元(16万—26万),每年要5000万日元的药费支出。因此日本版的“科望”很少有人在用,医生也很少给患者推荐,因为日本BH4患者少,临床数据相对也很少,长期服用有哪些副作用基本没有数据可询,因此医生和患者也是持保守观望态度。同时药品的高昂也制约了日本版“科望”在其本国内的前景,虽然日本有最高医疗额补助,每月药品支出费用超过了政府规定的金额会得到部分减免,但即便如此,日本版“科望”的价格还是远远超出了普通家庭的收入。


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     以上文章是大爱天使苯丙酮尿症罕见病关爱中心(中国PKU联盟)求证日本方面获取的信息来源。
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