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PKU和BH4缺乏症患者的药物进展
Published:2015-10-11 04:09:38    Text Size:【BIG】【MEDIUM】【SMALL
    近日美国BioMarin公司(中文译音“拜玛琳公司”)负责人致电大爱天使苯丙酮尿症罕见病关爱中心(中国PKU联盟)赵宁会长,在未来的日子里双方将加强合作,更好的帮助到中国PKU群体。该公司研发生产的BH4缺乏症患者用药“科望”,自上市就一直委托德国默克雪兰诺中国分公司在中国境内进行推广,几年来效果不佳。经拜玛琳公司高层会议决定将于2015年10月2日与默克雪兰诺公司终止委托合约,以后的业务将由拜玛琳公司直接管理。赵会长直言告诉该公司负责人,“科望”之所以没能得到广泛使用其主要原因有三点:一、价格高,一瓶“科望”30粒,售价8815元;二、经常出现断货,这对家长是致命的打击,因此很多家长不得已购买仿制药或化学粉末;三、购买“科望”没有发票,各地出台报销政策无人能够享受到,甚至迫使家长们购买高税率的假发票来获得一点点报销。

    另外获悉,经典型PKU患者的治疗药物pegvaliase与2015年6月二期临床试验完成,2016年1季度将完成并公布第三期人体临床试验机构,最终于2017年上市。


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