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治疗PKU第三代药物上市
Published:2017-10-08 02:21:28    Text Size:【BIG】【MEDIUM】【SMALL
        2017年4月18日世界PKU儿童关爱基金会、北京大爱天使苯丙酮尿症罕见病关爱中心(原中国PKU联盟)会长赵宁女士远赴丹麦,在下榻的哥本哈根最古老的酒店,安徒生先生创作时居住过的房间,会见了丹麦PREKULAB 药物研究所的两位科学家,就治疗PKU第三代药物的药理性以及该药进入中国进行探讨。
       丹麦PREKULAB 药物研究所成立于1970年,Bent(本特)先生今年已近80古稀,他1999年开始与丹麦PKU研究中心的两位医生对治疗PKU第三代药物进行研发,目前第三代药物已经在丹麦、美国、土耳其、新加坡、马兰西亚、台湾等地试用。1985年研发的第一代粉剂药物在丹麦PKU群体中广泛应用,第二代药物(片剂)对大脑只有一层防护,第三代药物(片剂)从肠道—→血液—→大脑起到三重保护的作用,目前市场上只有这一款产品可以做到三重防护,在丹麦7岁以上的PKU人群服用较多。该产品已经获得丹麦药监局的认证:1、零苯丙氨酸进入大脑 2、刺激大脑的发育 3、使患儿情绪稳定 4、对已经有脑损伤的PKU患儿大脑有一定的修复作用。
       在丹麦PKU研究中心500多名患者中,已有200多人在用这款第三代药物,丹麦政府也很支持,给予百分百的报销,并且是一生一世,直至终身。
       Bent(本特)丹麦科学家告诉赵宁会长:第三代治疗PKU的药物,每片含蛋白质0.5克,每天每公斤体重的用量为1克,每瓶550粒,药品设计的形状有易于儿童吞咽。即便一次服用15片也是容易分解的,不会囤积在胃里引起胃酸。成年PKU服用再大的量也是可以分解的,不会造成浪费的情况发生。片剂比粉剂好的原因,不浪费,会是一个很完整的摄入量。用法,一般5片在一起用水送服。吃这款药物的PKU孩子每天就不用再喝蛋白粉了,营养会从药物和普通食物中提供。
       俄罗斯科学家Elena(伊琳娜)告诉赵会长,在没有这个产品前,所有PKU患者都要从食物当中严格的控制苯丙氨酸摄入量。发明这个药物患者可以普通的禁食,虽然普通进食血值会升高,但这款药物在血管上做了滤镜,在大脑上又做了保护屏,因此苯丙氨酸是不会侵入大脑的。这款第三代产品发明后,患者就可以吃更多的普通食物,每天至少有2000毫克苯丙氨酸的摄入量。当然了,患者还要适当控制饮食,不能大鱼大肉猛吃。在开始服用第三代药物时不要马上放开饮食,吃过一个星期后再一点一点的放开,在这个过程中要对食物和用药进行记录,以便找到最佳用药量。这款药物的技术已经非常成熟了,在丹麦很多孩子放宽了饮食。将来,我们还会研发第四代药物,不会再让血值升高。(会长提示:只有大量苯丙氨酸长期浸入大脑才会产生毒素造成智力受损,如果苯丙氨酸堆积在血液里,可以通过多喝水多运动使其迅速代谢。)


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