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国家食药监局加快BH4药的审批流程
Published:2017-06-16 14:49:13    Text Size:【BIG】【MEDIUM】【SMALL
      国家药监总局(CFDA)于2017年5月11日发布《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》的征求意见稿,其中重点强调支持罕见病治疗药物和医疗器械研发,这是包括罕见病发展中心(CORD)在内的各利益方多年来共同呼吁和努力的结果,随着国家深化医疗体制改革,以及罕见病患者对临床急需治疗方案的迫切需求,国家药监总局(CFDA)相继出台多个利好政策法规,这将势必增强中国在罕见病领域的整体发展,提高患者的药物可及性,充分保障患者的医疗权益。

同时,我们也可以从这个《征求意见稿》中解读出多个政策导向:
1、国家卫计委医政医管局已于今年1月份发布罕见病名录(2017版)征求意见稿,我们相信正式版应该会在年内发布,这是继《上海市罕见病名录》、罕见病发展中心(CORD)的《中国罕见病参考名录》之后发布的最具权威、最高层面的官方目录,将为中国罕见病科研、药物注册审评及医保提供最直接的依据参考,将为各省市制定罕见病政策提供有效的指导方向;

2、 鼓励建立各级罕见病患者注册登记制度,去年以协和医院牵头的中国国家罕见病注册登记平台获得科技部“精准医学研究”重点专项支持,其他一些省市如北京、上海、山东也都有相关部门主导罕见病患者注册登记这一工作,我们相信将会有越来越多的政府部门、科研机构以及社会医疗服务机构都会重视罕见病患者数据,将会在我国的罕见病基础研究、临床诊治、药物研发、医疗保障及国际合作等多个方面发挥重要作用;

3、明确罕见病治疗药物和医疗器械申请人可提出减免临床试验申请,特别是已在国外批准上市的药物和器械,将会很大程度获得快速审评审批,一方面医药企业降低了注册上市的成本,另一方面为患者获得及时治疗缩短时间,提高患者及家庭的生活质量,甚至挽留更多生命。目前全球仍有近80%的已上市孤儿药并未在中国上市,我们相信对于那些已上市多年、临床急需、并无人种差异、治疗效果显著及费用合理的罕见病药物,一定能获得CFDA的免临床和快速审批支持。在执行层面,可能需要审评中心(CDE)设立专员、注册申请流程以及可能的专家评审小组,来落实和执行好。 
 
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