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仿制药在中国即将开启绿灯
Published:2017-01-07 16:20:01    Text Size:【BIG】【MEDIUM】【SMALL
    近日,多家罕见病机构负责人与国内顶级医学专家齐聚一堂,共同向国家卫计委和科技部发出呼声,呼吁仿制药在中国合法化生产,让更多罕见病人早获新生。 希望国家在仿制药审批上给与绿色通道,让更多的患者得到生命的尊重。例如:苯丙酮尿症服用的BH4药物,戈谢病、结节性硬化、肌无力等多种罕见病用药。
    2016年12月23日,由中国医学科学院药物研究所发起,联合多家爱心药企和罕见病机构,共同开发、临床罕见病用药。
    BH4药物简介:二盐酸沙丙喋呤最早是由日本Daiichi Sankyo开发,最早于1992年3月27日获日本医药品医疗器械综合机构(PMDA)批准上市。后于2007年12月13日获美食品药品管理局(FDA)批准上市。后又于2008年12月2日获欧洲药物管理局(EMA)批准上市。
    在美国和欧洲由BioMarin公司上市销售,商品名称为Kuvan(科望)。科望为四氢生物喋呤(BH4)二盐酸盐的人工合成产品,能激活苯丙氨酸羟化酶(PAH),促进体内苯丙氨酸(phe)的正常氧化代谢,并降低某些患病体内的phe水平,是首个治疗苯丙酮尿症的特异性药物。
    苯丙酮尿症(PKU)是一种常染色体隐性遗传的先天代谢病,(OMIM编号为261600)。苯丙氨酸(phe)在体内的主要途径是在羟化酶的作用下。由辅酶四氢生物喋呤参与转成络氨酸。当编码PAH的基因发生突变导致肝脏合成的PAH活性降低或缺乏,或者其辅酶BH4的缺陷会导致体内phe的正常代谢途径阻断,从而使底物和继发代谢物在体内蓄积,正常代谢产物的减少和异常代谢产物的堆积将引发一系列智力损伤为特征的PKU病变发生。
    迄今为止,苯丙酮尿症传统的治疗方法还是严格的饮食控制苯丙氨酸摄入的饮食治疗,在饮食治疗的个体中观察到越来越多预后不良的证据。在一部分PKU患儿中发现,口服苯丙氨酸羟化酶的辅因子四氢生物喋呤后,这些患者的血phe水平显著减少。临床研究表明,BH4治疗PKU可以更好地控制血phe水平,增加对饮食的耐受性,部分放宽,甚至完全放宽对严格饮食的控制。
    目前,该药主要依赖于进口,价格昂贵,非一般患者可以承担,因此对于国内市场的开发变得尤为重要。


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